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Il tumore desmoplastico a piccole cellule rotonde (DSRCT) è una forma rara e aggressiva di sarcoma con la maggiore incidenza nei bambini, negli adolescenti e nei giovani adulti., In questo articolo Consult QD, l’oncologo pediatrico dei bambini della Cleveland Clinic Peter Anderson, MD, PhD, discute i recenti progressi nel trattamento di questo raro tumore e la sua esperienza clinica con pazienti con DSRCT.
Riduzione del carico di malattia
“Questo è un tumore solido molto difficile da trattare. Appartiene alla famiglia di tumori di Ewing, ma a differenza del tumore standard di Ewing, i geni Tumore-1 (WT-1) e sarcoma di Ewing (EWS) di Wilms sono fusi, il che conferisce al DSRCT alcune caratteristiche di Ewing e alcune caratteristiche uniche e difficili da trattare”, dice.,
Secondo il Dr. Anderson, le caratteristiche uniche del DSRCT includono un’incidenza sproporzionata nei giovani uomini e la presenza di un gran numero di metastasi intraaddominali.
” Circa il 90 per cento dei pazienti sono uomini, quindi una sorta di interazione di natura neuroendocrina è probabilmente in gioco., Inoltre, i pazienti spesso presenti con un numero molto elevato di metastasi addominali — a volte nelle centinaia,” dice, aggiungendo “la sfida principale è ottenere i pazienti al più basso di un carico di malattia possibile utilizzando la chemioterapia, a quel punto la chirurgia può contribuire in modo significativo alla cura.”
Nuovo studio stabilisce nuove aspettative
In un articolo pubblicato di recente negli Annals of Surgical Oncology, il Dr. Anderson ei suoi colleghi del MD Anderson Cancer Center guidati da Andrea A., Hayes-Jordan, MD, ha riportato i risultati di uno studio clinico di fase 2 che ha esaminato l’efficacia della chirurgia citoriduttiva e della chemioterapia intraperitoneale ipertermica (CRS-HIPEC) con cisplatino in 20 pazienti con sarcoma (14 con DSRCT e cinque con altri sarcomi; un paziente con DSRCT aveva ripetuto CRS-HIPEC e arruolato due volte). Tutti i pazienti hanno ricevuto la dose raccomandata di fase 2 di cisplatino (100 mg/m2) per 90 minuti a 41°C come parte della tecnica HIPEC chiusa.
“Il mio ruolo in questo studio è stato quello di ottenere i pazienti in buona forma in modo che la chirurgia era possibile, e di lavorare con il Dr., Hayes-Jordan e altri chirurghi per assicurarsi che i pazienti dopo l’intervento continuino a ricevere la terapia alla base”, afferma il Dr. Anderson.
“Nel nostro studio, i pazienti con DSRCT erano significativamente più lunga sopravvivenza globale (OS) dopo chirurgia citoriduttiva rispetto ai pazienti con altri tipi di sarcomi, (44.3 vs 12,5 mesi, P = 0.0013),” Dr. Anderson note, aggiungendo che la sopravvivenza libera da recidiva (RFS) è stata significativamente più lunga per i pazienti con DSRCT rispetto ai pazienti con altri tumori (14.9 vs 4,5 mesi, P = 0,0012)., “Pertanto, la chirurgia aggressiva sembra fornire un” dono di tempo “ai pazienti con DSRCT”, afferma.Anderson dice ” questo studio ha dimostrato che non solo la chirurgia citoriduttiva è tecnicamente fattibile, ma sappiamo anche quale dose di cis-platino usare. Troppo poco cis-platino non otterrà l’effetto desiderato e troppo causerà problemi con disfunzione renale. Anderson ritiene che lo studio ” ha fissato un minimo per quello che dovrebbe essere previsto da un paziente DSRCT — per arrivare a un basso carico di malattia.,”
Trattamento del DSRCT alla Cleveland Clinic
Alla Cleveland Clinic, il Dr. Anderson si sta attualmente concentrando sulla riduzione delle possibilità di recidiva nei pazienti con DSRCT.
” Abbiamo recentemente trattato sei pazienti con un farmaco chiamato ONC201, che la dottoressa Hayes-Jordan ha precedentemente testato nel suo laboratorio. Alcuni pazienti hanno risposto e alcuni alla fine sono progrediti, ma penso che questo farmaco abbia una promessa nell’impostazione adiuvante e il potenziale per l’uso nella prevenzione delle ricadute”, dice., “Abbiamo un paziente che ha detto che questo è il meglio che ha sentito in più di tre anni e lei continua a rispondere, più di sei mesi sul farmaco ONC201 ben tollerato.”
Secondo il Dr. Anderson, ottenere una consulenza da un esperto che abbia familiarità con i principi della terapia per il DSRCT è uno dei passi più importanti nel trattamento di un tumore molto raro come il DSRCT. Cleveland Clinic sta facilitando questo processo, offrendo HIPAA-sicuro visite virtuali ai pazienti che vivono non solo in Ohio, ma anche in altri stati e in Canada. Il Dott., Anderson è molto entusiasta dei benefici di questo programma che aiuta i pazienti con DSRCT a conoscere le opzioni e come controllare anche gli effetti collaterali della terapia.
” Ora eseguo da due a quattro visite virtuali a settimana e alcuni di questi sono pazienti con DRSCT. Sono molto impressionato da questo processo – quanto sia facile e amichevole e quante informazioni possiamo fornire ai pazienti. Fornisco una sintesi, articoli, clincaltrials.gov informazioni, e spesso le immagini di PowerPoint, in modo da avere una migliore idea di opzioni di controllo sistemico e locale., Inoltre, parliamo di come migliorare la salute intestinale per rendere la chemioterapia, la chirurgia e la radioterapia meno tossici e più efficaci per DSRCT”, dice. “Senza l’accesso alla visita virtuale ai programmi di oncologia pediatrica e sarcoma della Cleveland Clinic, molti di questi pazienti non avrebbero l’opportunità di consultare un team con una vasta esperienza nel trattamento del DRSCT.”
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