dela
Desmoplastisk liten rundcellstumör (DSRCT) är en sällsynt och aggressiv form av sarkom med störst förekomst hos barn, ungdomar och unga vuxna., I detta samråd QD artikel, Cleveland Clinic barns pediatrisk onkolog Peter Anderson, MD, PhD, diskuterar de senaste framstegen i behandlingen av denna sällsynta tumör och sin egen kliniska erfarenhet med patienter med DSRCT.
minskande sjukdomsbörda
”detta är en mycket svår fast tumör att behandla. Det hör till Ewings familj av tumörer, men till skillnad från standard Ewings tumör smälter Wilms tumör-1 (WT-1) och Ewing sarkom (EWS) gener, vilket ger DSRCT några Ewings egenskaper samt några unika och svåra att behandla egenskaper, säger han.,
enligt Dr Anderson innefattar de unika egenskaperna hos DSRCT en oproportionerlig förekomst hos unga män och förekomsten av ett stort antal intraabdominala metastaser.
” cirka 90 procent av patienterna är män, så någon form av interaktion av neuroendokrin natur är förmodligen på spel., Dessutom är patienterna ofta närvarande med ett mycket stort antal bukmetastaser – ibland i hundratals”, säger han och lägger till ” den stora utmaningen är att få patienter till så låg sjukdomsbörda som möjligt med hjälp av kemoterapi, vid vilken punkt kirurgi kan avsevärt bidra till botemedlet.”
ny studie sätter nya förväntningar
i en artikel som nyligen publicerades i Annals of Surgical Oncology, Dr Anderson och hans kollegor från MD Anderson Cancer Center ledd av Andrea A., Hayes-Jordan, VD, redovisas resultaten av en klinisk fas 2-studien att en undersökt effektiviteten av cytoreduktiva kirurgi och hyperthermic intraperitoneal kemoterapi (CRS-HIPEC) med cisplatin i 20 patienter med sarkom (14 med DSRCT och fem med andra sarcomas; en patient med DSRCT hade upprepa CRS-HIPEC och inskrivna två gånger). Alla patienter fick den rekommenderade fas 2-dosen cisplatin (100 mg/m2) i 90 minuter vid 41°C som en del av hipec med sluten teknik.
”min roll i denna studie var att få patienterna i tillräckligt bra form så att operationen var möjlig och att arbeta med Dr., Hayes-Jordan och andra kirurger för att se till att patienter efter operationen fortsätter att få terapi på grundval, säger Dr Anderson.
” i vår studie hade patienter med DSRCT signifikant längre medianöverlevnad (OS) efter cytoreduktiv kirurgi jämfört med patienter med andra sarkomer (44,3 vs 12,5 månader, p = 0,0013),” Dr.Anderson noterar, och tillade att recidivfri överlevnad (RFS) också var signifikant längre för patienter med DSRCT jämfört med patienter med andra tumörer (14,9 vs 4,5 månader, P = 0,0012)., ”Således verkar aggressiv kirurgi ge en” gåva av tid ”till DSRCT-patienter”, säger han.
dr Anderson säger ” Denna studie har visat att inte bara är cytoreduktiv kirurgi tekniskt genomförbar, men vi vet också vilken dos av cis-platina att använda. För lite cis-platina kommer inte att uppnå önskad effekt och för mycket kommer att orsaka problem med njurdysfunktion.”När det gäller behandlingsförväntningar anser Dr Anderson att studien” har satt ett minimum för vad som bör förväntas av en DSRCT-patient-för att komma till en låg sjukdomsbörda.,”
behandling av DSRCT vid Cleveland Clinic
vid Cleveland Clinic fokuserar Dr.Anderson för närvarande på att minska risken för återfall hos DSRCT-patienter.
”vi behandlade nyligen sex patienter med ett läkemedel som heter ONC201, vilket Dr.Hayes-Jordan tidigare testat i sitt labb. Vissa patienter svarade och några i slutändan gick framåt, men jag tror att detta läkemedel har löfte i adjuvant inställningen och potentialen för användning vid förebyggande av återfall, säger han., ”Vi har en patient som har sagt att detta är det bästa hon har känt på mer än tre år och hon fortsätter att svara, mer än sex månader på det väl tolererade ONC201-läkemedlet.”
enligt Dr Anderson, att få ett samråd från en expert som är bekant med principerna för terapi för DSRCT är ett av de viktigaste stegen vid behandling av en mycket sällsynt tumör som DSRCT. Cleveland Clinic underlättar denna process genom att erbjuda HIPAA-säkra virtuella besök på patienter som bor inte bara i Ohio utan även andra stater och Kanada. Dr., Anderson är väldigt entusiastisk över fördelarna med detta program som hjälper DSRCT-patienter att känna till alternativ och hur man kontrollerar biverkningar av terapi.
”jag utför nu någonstans mellan två och fyra virtuella besök per vecka och några av dem är DRSCT-patienter. Jag är mycket imponerad av denna process – hur enkelt och vänligt det är och hur mycket information vi kan ge till patienterna. Jag ger en sammanfattning, artiklar, clincaltrials.gov information, och ofta PowerPoint-bilder, så de har en mycket bättre uppfattning om systemiska och lokala kontrollalternativ., Vi pratar också om hur man förbättrar tarmhälsan för att göra kemoterapi, kirurgi och strålbehandling mindre giftig och effektivare för DSRCT, säger han. ”Utan virtuellt besök tillgång till Cleveland klinikens pediatriska onkologi-och sarkomprogram, skulle många av dessa patienter inte ha möjlighet att konsultera ett team med lång erfarenhet av att behandla DRSCT.”
Lämna ett svar