Share
Desmoplastic small round cell tumor (DSRCT) is een zeldzame en agressieve vorm van sarcoom met de grootste incidentie bij kinderen, adolescenten en jongvolwassenen., In dit Consult QD artikel, Cleveland Clinic kinderen pediatrische oncoloog Peter Anderson, MD, PhD, bespreekt de recente vooruitgang in de behandeling van deze zeldzame tumor en zijn eigen klinische ervaring met patiënten met DSRCT.
afnemende ziektelast
” Dit is een zeer moeilijk te behandelen vaste tumor. Het behoort tot de Ewing ’s familie van tumoren, maar in tegenstelling tot de standaard Ewing’ s tumor, de Wilms ‘Tumor-1 (WT-1) en Ewing sarcoom (EWS) genen zijn gesmolten, wat DSRCT sommige Ewing’ s kenmerken evenals een aantal unieke en moeilijk te behandelen kenmerken geeft,” zegt hij.,
volgens Dr. Anderson omvatten de unieke kenmerken van DSRCT een disproportionele incidentie bij jonge mannen en de aanwezigheid van grote aantallen intra-abdominale metastasen.
” ongeveer 90 procent van de patiënten zijn mannen, dus een soort interactie van neuro-endocriene aard is waarschijnlijk in het spel., Bovendien, de patiënten vaak presenteren met een zeer groot aantal abdominale metastasen-soms in de honderden, “zegt hij, toe te voegen” de grote uitdaging is om patiënten om zo laag van een ziektelast mogelijk met behulp van chemotherapie, op welk punt chirurgie aanzienlijk kan bijdragen aan de genezing.”
nieuwe studie stelt nieuwe verwachtingen
in een artikel gepubliceerd onlangs in de Annals of Surgical Oncology, Dr. Anderson en zijn collega ‘ s van MD Anderson Cancer Center onder leiding van Andrea A., Hayes-Jordan, MD, rapporteerde de resultaten van een fase 2 klinisch onderzoek waarin de werkzaamheid van cytoreductieve chirurgie en hyperthermische intraperitoneale chemotherapie (CRS-HIPEC) met cisplatine werd onderzocht bij 20 patiënten met sarcoom (14 met DSRCT en vijf met andere sarcoom; één patiënt met DSRCT had herhaald CRS-HIPEC en nam tweemaal deel). Alle patiënten kregen de aanbevolen fase 2 dosis cisplatine (100 mg/m2) gedurende 90 minuten bij 41°C als onderdeel van HIPEC met gesloten techniek.
“mijn rol in deze studie was om de patiënten in goede conditie te krijgen zodat een operatie mogelijk was, en om te werken met Dr., Hayes-Jordan en andere chirurgen om ervoor te zorgen dat patiënten na de operatie blijven therapie op de basis,” Dr.Anderson zegt.
“in onze studie hadden patiënten met DSRCT een significant langere mediane overall survival (OS) na cytoreductieve chirurgie in vergelijking met patiënten met andere sarcomen (44,3 vs.12,5 maanden, P = 0,0013)”, merkt Dr. Anderson op en voegt eraan toe dat recidiefvrije overleving (RFS) ook significant langer was voor patiënten met DSRCT in vergelijking met patiënten met andere tumoren (14,9 vs. 4,5 maanden, P = 0,0012)., “Dus, agressieve chirurgie lijkt een ‘geschenk van de tijd’ te bieden aan DSRCT patiënten, ” zegt hij.
Dr. Anderson zegt: “Deze studie heeft aangetoond dat niet alleen cytoreductieve chirurgie technisch haalbaar is, maar we weten ook welke dosis cis-platina te gebruiken. Te weinig cis-platina zal niet het gewenste effect bereiken en te veel zal problemen met nierdisfunctie veroorzaken.”In termen van behandelverwachtingen, gelooft Dr. Anderson dat de studie” een minimum heeft vastgesteld voor wat verwacht moet worden door een DSRCT — patiënt-om een lage ziektelast te krijgen.,”
bij de behandeling van DSRCT in de Cleveland Clinic
in de Cleveland Clinic richt Dr.Anderson zich momenteel op het verminderen van de kans op recidief bij DSRCT-patiënten.
” we hebben onlangs zes patiënten behandeld met het geneesmiddel ONC201, dat Dr.Hayes-Jordan eerder in haar lab testte. Sommige patiënten reageerden en sommige vorderden uiteindelijk, maar ik denk dat dit medicijn belofte heeft in de adjuvante setting en het potentieel voor gebruik bij terugvalpreventie,” zegt hij., “We hebben een patiënt die heeft gezegd dat dit het beste is dat ze heeft gevoeld in meer dan drie jaar en ze blijft reageren, meer dan zes maanden op de goed verdragen onc201 drug.”
volgens Dr. Anderson is een consult krijgen van een expert die bekend is met de principes van therapie voor DSRCT een van de belangrijkste stappen bij de behandeling van een zeer zeldzame tumor zoals DSRCT. Cleveland Clinic vergemakkelijkt dit proces door het aanbieden van HIPAA-beveiligde virtuele bezoeken aan patiënten die niet alleen in Ohio, maar ook andere staten en Canada wonen. Dr., Anderson is erg enthousiast over de voordelen van dit programma dat DSRCT-patiënten helpt om opties te kennen en hoe ze bijwerkingen van therapie onder controle kunnen houden.
“Ik voer nu ergens tussen de twee en vier virtuele bezoeken per week uit en sommige daarvan zijn DRSCT-patiënten. Ik ben erg onder de indruk van dit proces — hoe gemakkelijk en vriendelijk het is en hoeveel informatie we kunnen bieden aan de patiënten. Ik geef een samenvatting, artikelen, clincaltrials.gov informatie, en vaak PowerPoint-afbeeldingen, zodat ze een veel beter idee van systemische en lokale controle opties., Ook praten we over hoe we de darmgezondheid kunnen verbeteren om chemotherapie, chirurgie en radiotherapie minder giftig en effectiever te maken voor DSRCT,” zegt hij. “Zonder virtueel bezoek toegang tot Cleveland Clinic pediatrische oncologie en sarcoom programma’ s, veel van deze patiënten zouden niet de mogelijkheid om een team met uitgebreide ervaring behandeling DRSCT te raadplegen.”
Geef een reactie